生物技术出现了蛋白质工程,有人称之为第二代基因工程,它可以
按人的意志去设计和制造自然界没有的新的蛋白质,把生物技术推到一
个新的高度。在美国,随着生物技术研究人员寻找开发药物的新途径,
生物技术公司正准备迎接激动人心的未来。目前,世界上第一家利用重
组DNA 技术制造蛋白质用于治疗人体疾病的公司,已诞生了生物技术产
业。营业额已达5 亿多美元。
近10 年左右,世界各地相继成立了大约有1300 家生物技术公司,
年总营业额达81 亿美元,其中大部分是售治病蛋白质的营业额。蛋白质
是大而笨重的分子,实际不可能穿过细胞膜,因而研究人员都在寻找较
小的分子做同样的工作。他们将基因植入细胞,让人体制造所需的蛋白
质。
现在已作为药物的蛋白质很多,例如可能的抗癌药物白血球介质
素—2;治疗贫血病的红血球生成素;神经生长因子能使未成熟的神经细
胞发育成熟,对中枢神经系统一些神经细胞的生存有重要作用。还有20
至30 种蛋白质可望作为药物,如男性和女性的避孕药,可帮助产妇顺产
的松驰素等。遗传工程蛋白质可以成为理想疫苗,除了预防其他疾病外,
还能预防寄生虫病,如血吸虫病和疟疾。
美国现正在试用一种基因工程蛋白质来治疗骨折和病牙。这种蛋白
质化合物是一种天然人体蛋白,可激发和促进骨折处骨细胞的重新生长,
并能促使蚀齿中牙组织的恢复。波斯顿霍普金斯生物分子研究中心把这
种蛋白质用于治疗“不连接性骨折”(这种骨折的特点是骨折两端最终
不能互相连接,通常外科医生需用取自患者髋关节的骨块来连接骨折处
的两端),结果几星期内那些间叶干细胞就会逐渐变为软骨组织,并在
几个月后完全钙化,最终形成含有骨髓细胞的骨骼,并且形成的新骨与
原先的骨骼难以区别。此外该蛋白质还可以促进牙床本质的生长,牙本
质是牙内部牙髓和牙面釉质之间的一种保护性物质,新型蛋白质在牙病
治疗中的验证将于今年年底前完成。
被生物医学权威人士视为现代生物学“皇冠上的一颗宝石”——“基
因工程人红细胞生成素”,是被我国青年专家摘取的,目前已经用于临
床。它的成功标志着我国运用基因工程技术研制新药已达到国际先进水
平。红细胞生成素(EPO)是一种具有很强生物活性的蛋白质,是人体内
最重要的造血生长因子。它主要由人体肾脏产生,对骨髓的造血细胞,
尤其是原始红细胞产生重要的调控作用。若肾脏受损就不能产生这种因
子,却可以导致贫血。以往尿毒症患者除了定期血透和输血外别无良策,
而今用基因工程研制的EPO,为治疗贫血开辟了一条新路。
我国的研究人员独辟蹊径,运用多聚酶链式反应技术(RCP),获得
了人的红细胞生成素基因片段,将这一片段插入哺乳动物细胞内,经反
复筛选,获得了能高效表达人EPO 的传代细胞,这株细胞在体外能大量
繁殖。将细胞分泌的产物经分离、纯化,得到了与人EPO 结构和功能完
全相同的纯净蛋白。这种新药可治疗各期肾功能不全引起的贫血,疗效
达98%,可免除或减少输血的需要;它还可用于肿瘤患者经化疗、放疗
后引起的贫血、骨髓增生不良综合症和一些不明原因的贫血症;比外还可用于外科手术前准备自体输血的病人。诱人的蛋白质工程将为人类征
服疾病作出重要贡献。